美国东部时间7月25日周三，美国制药巨头辉瑞公司宣布，其针对罕见遗传性凝血障碍血友病A的实验性基因疗法在大型后期临床试验中取得成功。这一成果为该疗法的潜在获批铺平了道路。
这款用于治疗血友病 A 的药物可能成为辉瑞公司继今年 4 月批准用于治疗血友病 B 的“基因疗法”之后，进入美国市场的第二种基因疗法。
该疗法由辉瑞和百时美施贵宝联合研发，消息发布后，百时美施贵宝股价早盘飙升124%，而辉瑞股价表现略差，先跌逾0.6%，随后上涨逾1.4%。
血友病 A 是一种终身疾病，由缺乏凝血蛋白 VIII 因子引起，导致血液无法正常凝结，增加自发性出血和手术后严重出血的风险。辉瑞在新闻稿中引用的数据显示，全球每 10 万名男性新生儿中约有 25 例血友病 A。目前，血友病 A 的标准治疗方法是定期输注 VIII 因子蛋白以帮助血液凝结。
辉瑞的新型基因疗法旨在通过一次性治疗大幅减少每年出血发作次数，提高患者的生活质量。辉瑞表示，经过15个月的治疗，这种一次性治疗的效果优于目前该病的标准治疗方法——定期输注第八因子蛋白，并有望减轻频繁静脉注射或注射给患者带来的身体和情感负担。
首席研究员博士强调：“对于血友病A患者来说，频繁输液或注射对身体和情绪的影响不容小觑。”这一突破性疗法的成功无疑为患者和医学界带来了新的选择和希望。
辉瑞表示，尽管研究仍在进行中，但将在即将召开的医学会议上公布更多数据。如果该疗法获得批准，将与一次性治疗药物“甲型血友病”展开竞争。尽管甲型血友病疗法自去年在美国获批以来，在市场上反响不佳，但辉瑞的进入可能会改变这一局面。据报道，甲型血友病正在考虑是否出售其价值 290 万美元的甲型血友病疗法。
辉瑞是众多投资基因和细胞疗法的制药公司之一。基因和细胞疗法是一次性的高成本治疗，针对患者的基因来源或细胞来治愈或显著改变疾病进程。一些行业健康专家预计，这些疗法将取代患者长期用于管理慢性疾病的传统疗法。
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