当地时间2024年12月7日，碱基编辑明星公司Beam（BEAM.US）在美国血液学会（ASH）年会上宣布了用于治疗镰状细胞病（细胞）的碱基编辑疗法BEAM-101。 BEAM-101 I/II 期临床试验的新数据：7 名接受 BEAM-101 治疗的严重镰状细胞病患者表达了超过 60% 的胎儿血红蛋白和低于 40% 的镰状细胞血红蛋白 - 与没有镰状细胞病携带者的患者相似镰刀特质。 7 名患者的贫血全部得到缓解。
据 Beam 的新闻稿称，迄今为止，已有超过 35 名患者经过筛选并参加 I/II 期临床试验，其中 11 名患者已接受 BEAM-101 治疗。截至2024年10月28日，共有7名严重SCD患者接受了BEAM-101，并纳入安全性和有效性分析，随访期为1至11个月。生物医药行业媒体News评论称：“这个数据还为时过早。”
镰状细胞病是一种由基因突变引起的疾病，异常的血红蛋白导致患者的红细胞容易连接在一起，使红细胞从正常、柔韧的圆形变成坚硬的新月形、镰刀状。这些畸形细胞会堵塞血管，导致血管闭塞，损坏血管壁，并导致危及生命的血栓。据美国疾病控制与预防中心 (CDC) 称，镰状细胞病影响着全世界数百万人，在祖先来自撒哈拉以南非洲的人群中尤为常见。 CDC 估计美国大约有 100,000 人患有镰状细胞病。
基因编辑是一种新兴的基因工程技术，可以更精确地修改生物体基因组中的特定靶基因。 2023年11月和2023年12月，美国大型生物科技公司 （，VRTX.US）与瑞士制药公司（CRSP.US）联合开发的Cas9基因编辑疗法在英国和美国获批上市国家。它经药品和保健品监管局 (MHRA) 批准用于治疗镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血，并经美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于治疗镰状细胞病。
碱基编辑被认为是新一代基因编辑技术。它是由麻省理工学院和哈佛大学博德研究所的 David Liu 团队开发的。他们改进了传统的/Cas9系统，可以修改DNA中的单个碱基，而不是像其他基因编辑方法那样通过切割DNA双链来触发细胞的自我修复，从而可以非常精确地编辑基因。
Beam由刘汝谦和基因编辑领域先驱、博德研究所张峰于2017年共同创立。据官网介绍，公司已建立产品管线，在研项目十余个，适应症包括β地中海贫血、镰状细胞性贫血、急性淋巴细胞白血病（ALL）、急性粒细胞白血病（AML）等。 Beam 首席执行官 John Evans 在最近接受采访时表示，该公司已获得美国 FDA 的批准，将上述研究范围扩大到包括青少年。
2024 年 11 月，Beam 透露，研究中的一名患者死于呼吸衰竭，该公司表示，这可能与用于清除骨髓并在重新输注时为编辑细胞腾出空间的化疗调理有关。强烈的化疗方案会带来其他严重的副作用，包括溃疡和不孕症。数据安全监测委员会和 FDA 审查了死亡事件，并允许 Beam 在不改变现有研究方案的情况下继续进行临床试验。 Beam 已启动无基因毒性预处理计划。
投资银行 Blair 的分析师团队表示，他们相信 BEAM-101 作为下一代镰状细胞基因疗法有潜力在市场上开辟一席之地。鉴于早期进入市场的公司制定的监管先例，Blair 预计 Beam 需要对目前参加 I/II 期试验的 35 名患者进行约 15 个月的跟踪，然后监管讨论才能开始。
在国内，正旭（上海）生物科技有限公司（以下简称“正旭生物”）自主研发的碱基编辑药物“CS-101注射液”进展迅速。 2024年4月2日，该药获得国家药品监督管理局（NMPA）国家临床试验默示许可。据正旭生物官网介绍，CS-101注射液正在进行I期临床试验。
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