2025年2月4日，当地时间，华盛顿大学医学院（圣路易斯）宣布，医院的研究人员正在招募携带遗传阿尔茨海默氏病基因的人 - 这些人将来将在未来11年。 25年内将没有症状。由跨国制药公司Eli Lilly（Lly.us）开发的实验药物用于确定预防早期分子变化是否可以防止阿尔茨海默氏病的发展。
这项研究主席的神经病学教授埃里克·麦克达德（Eric ）说：“淀粉样蛋白病理学可以在症状出现前一到二十年确定，而我们正在尝试做的事情实际上是发生的。”以上表明我们可以防止淀粉样病理的发展。”
阿尔茨海默氏病是痴呆症的主要类型之一，它剥夺了患者的记忆和自主权，并给他们的生活带来了沉重的打击。它也被视为“研发黑洞”。近年来，阿尔茨海默氏病药物的发展主要集中在“疾病修饰疗法”上，靶向淀粉样蛋白β（Aβ）和tau蛋白，其核心在于介入阿尔茨海默氏病的发病机理，旨在去除多余的Aβ纤维和过多的Aβ纤维和过度的Aβ纤维和靶标。患者大脑的Aβ斑块。
埃里克（Eric）说：“在过去的几年中，我们在阿尔茨海默氏病治疗中看到了巨大进展，两种淀粉样蛋白靶向的药物已显示出减慢疾病的症状，现在已被批准的食品药品监督管理局（FDA）批准。由阿尔茨海默氏病引起的轻度认知障碍或轻度痴呆患者的治疗。这为我们的假设提供了强有力的支持，即当β-淀粉样蛋白斑块处于最早的阶段时，它将进行。在症状出现之前，干预措施可以从一开始就可以防止症状出现。”
该试验预计将持续至少六年，并且成本超过1.3亿美元。美国国立卫生研究院（NIH）捐赠了大部分资金，约为9830万美元。根据华盛顿大学医学院的说法，该试验将招募大约240名参与者，其中包括三个关键基因之一的家庭，导致早产阿尔茨海默氏病。参与者必须比基于家族病史预期的症状年轻11到25岁，并且没有认知障碍的迹象，并且大脑中没有淀粉样蛋白的沉积物。在实验期结束时，作为研究开放标签扩展的一部分，携带突变的参与者将有资格获得四年的药物。
他的同事主要研究是否可以防止淀粉样蛋白斑块积聚在大脑中。他们还将测量该药物对血液和脑脊液中阿尔茨海默氏病分子迹象的影响。由于参与者很小，因此研究人员没有期望在试验期间看到认知功能的任何变化。研究小组将在临床试验后继续跟进参与者，以评估对认知的潜在影响。
它是靶向氨基链酰β肽的第三个氨基酸的Eli Lilly靶向拟南芥的Eli Lilly靶向，仅存在于脑淀粉样蛋白斑块中。根据I期临床试验的结果，在2023年关于阿尔茨海默氏病和帕金森氏病的国际国际会议上发布，它可以快速而稳定地减少阿尔茨海默氏症患者的淀粉样蛋白斑块，但可以触发淀粉样蛋白相关的成像异常。 （咏叹调）。华盛顿大学医学院说，淀粉样蛋白的清除程度可与Eli Lilly的新阿尔茨海默氏病药物（商品名称：）相媲美。
与已销售的两种新药相比，它的差异是可以皮下施用，这比静脉输注更快，侵入性较小（当前批准的新药的当前途径是静脉输注）。此外，将每3个月或安慰剂给予参与者一次，剂量频率较低。
更重要的是，该研究旨在更早治疗患者，研究人员认为该药物可能能够预防，而不仅仅是减慢阿尔茨海默氏病。
24岁的汉娜·理查森（ ）参加了该试验，她的母亲和叔叔都是阿尔茨海默氏病患者，并且参与了临床试验。她的叔叔死于42岁的阿尔茨海默氏病，她的母亲现年42岁，处于中等阶段。追溯她的家族史，她的祖父也死于阿尔茨海默氏病。
上周，研究小组收集了理查森的血液和脊柱液，并扫描了她的大脑。这些测试将为医生在未来几年中跟踪她的疾病进展的基础。
理查森（）希望这种药物对她的未来“好”，但是即使不是这样，对我来说，收集这些数据确实很重要，以帮助人们摆脱现在的痛苦。”
参考：
1。
2。
本站候鸟号已成立3年，主要围绕财经资讯类，分享日常的保险、基金、期货、理财、股票等资讯，帮助您成为一个优秀的财经爱好者。本站温馨提示：股市有风险，入市需谨慎。
暂无评论